Merck Serono: FDA gewährt beschleunigtes Zulassungsverfahren für Cladribin Tabletten zur Behandlung der schubförmigen MS

Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA,
Darmstadt, Deutschland, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische
Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den
eingereichten Zulassungsantrag (NDA – New Drug Application) für
Cladribin Tabletten als Therapie der schubförmigen Multiplen Sklerose
(MS) angenommen hat.

Dem Antrag wurde von der FDA die Behandlung im Rahmen eines
beschleunigten Zulassungsverfahrens gewährt, einem so genannten
“Priority Review“. Dies bedeutet eine Verkürzung des Zeitraums, in
dem die Überprüfung der NDA durchgeführt wird mit einer Zielvorgabe
für den Abschluss des Verfahrens innerhalb von sechs Monaten anstelle
der sonst üblichen 10 Monate. Dieses beschleunigte
Zulassungsverfahren wird bei Medikamenten angewendet, die über das
Potenzial verfügen, wesentliche Behandlungsfortschritte zu bieten.
Eine Entscheidung der FDA wird im 4. Quartal 2010 erwartet.

„Dies ist ein entscheidender Meilenstein auf dem Weg zur möglichen
Zulassung einer kurzzeitigen Therapie mit Cladribin Tabletten. So
kommen wir unserem Ziel einen Schritt näher, den ungedeckten Bedarf
nach einem oral zu verabreichenden krankheitsmodifizierenden
Medikament bei schubförmiger MS abzudecken“, erklärte Fereydoun
Firouz, Präsident und CEO von EMD Serono, Inc., der
U.S.-Tochtergesellschaft von Merck Serono. „Wir engagieren uns dafür,
Menschen mit MS Behandlungsoptionen anzubieten, die das Leben mit der
Krankheit wesentlich erleichtern. Das beschleunigte
Zulassungsverfahren für die kurzzeitige Behandlung mit Cladribin
Tabletten bedeutet, dass wir der Erfüllung dieses Versprechens ein
Stück näher gekommen sind. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit
der FDA während des Zulassungsprozesses.“

Der Zulassungsantrag stützt sich auf die Ergebnisse der
CLARITY1-Studie, eine zweijährige randomisierte placebokontrollierte
Phase-III-Doppelblindstudie mit Cladribin Tabletten bei Patienten mit
schubförmiger MS. Die Ergebnisse der CLARITY-Studie wurden im Februar
2010 im The New England Journal of Medicine 2 veröffentlicht.

1 CLARITY: CLAdRIbine Tablets treating MS OrallY
2 Giovannoni G et al. A placebo-controlled trial of oral cladribine
for relapsing multiple sclerosis; N Engl J Med 362:416, February 4,
2010

Design der CLARITY-Studie

Die CLARITY-Studie war eine auf zwei Jahre (96 Wochen) angelegte
randomisierte, placebokontrollierte internationale Doppelblindstudie.
Sie umfasste 1.326 Patienten mit schubförmiger MS entsprechend den
revidierten McDonald-Kriterien. Die Studienteilnehmer wurden zufällig
drei Behandlungsgruppen zugeteilt und erhielten entweder eine von
zwei unterschiedlichen Dosierungen von Cladribin Tabletten oder
entsprechende Placebo-Tabletten (Verhältnis 1:1:1). Im ersten Jahr
wurden Cladribin Tabletten in zwei (Gesamtdosis 3,5 mg/kg) oder vier
(Gesamtdosis 5,25 mg/kg) Behandlungszyklen verabreicht, wobei das
Präparat in jedem Zyklus an vier bis fünf aufeinander folgenden Tagen
(abhängig vom Körpergewicht der Patienten) eingenommen wurde. Das
heißt, dass die an der Studie beteiligten Patienten lediglich an 8
bis maximal 20 Tagen im Jahr Cladribin Tabletten einnehmen mussten.
Im zweiten Jahr erhielten alle Patientengruppen zwei
Behandlungszyklen, das heißt, die Patienten nahmen an 8 bis 10 Tagen
im Jahr Cladribin Tabletten ein. Primärer Endpunkt der CLARITY-Studie
war die Schubrate nach 96 Wochen. Die sekundären Endpunkte umfassten
mittels MRT gemessene Endpunkte, den Anteil der schubfrei gebliebenen
Teilnehmer sowie das Fortschreiten der Behinderung nach 96 Wochen.

Cladribin Tabletten

Die orale Formulierung von Merck Seronos Cladribin (Cladribin
Tabletten) befindet sich derzeit in der Entwicklung für die
Behandlung von Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose (MS).
Cladribin ist ein kleines Molekül, das möglicherweise das Verhalten
und die Proliferation bestimmter weißer Blutkörperchen, insbesondere
von Lymphozyten, beeinflusst, die wahrscheinlich am pathologischen
Prozess der MS beteiligt sind. Merck Serono hat Mitte 2009 mit dem
Einreichen der Registrierungsunterlagen weltweit begonnen und bislang
in rund 40 Ländern die Zulassungsanträge für Cladribin Tabletten
eingereicht. Im Juli 2010 wurde in Russland die erste Marktzulassung
für Cladribin Tabletten erteilt. Das klinische Entwicklungsprogramm
für Cladribin Tabletten umfasst:

– Die CLARITY (CLAdRIbine Tablets treating MS orallY)-Studie und
ihre Anschlussstudie: eine auf zwei Jahre angelegte
placebokontrollierte Phase-III-Studie, deren Design darauf
angelegt ist, Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Cladribin
Tabletten als Monotherapie bei Patienten mit schubförmig
verlaufender MS zu erhalten. Die CLARITY-Anschlussstudie ist
eine auf zwei Jahre angelegte placebokontrollierte
Phase-III-Studie, die darauf ausgelegt ist, Daten zur
langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit einer längerfristigen
Verabreichung von Cladribin Tabletten über einen Zeitraum von
bis zu vier Jahren zu erhalten.
– Studie ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): eine zweijährige
placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Untersuchung der
Wirksamkeit und Sicherheit von Cladribin Tabletten als
Monotherapie bei Patienten mit erhöhtem Risiko für die
Entwicklung Multipler Sklerose (Patienten, bei denen ein erstes
klinisches Ereignis auf MS hinweist). Diese Studie wurde im
September 2008 angekündigt.
– Studie ONWARD (Oral Cladribine added oN to interferon beta-1a in
patients With Active Relapsing Disease): eine
placebokontrollierte Phase-II-Studie, die in erster Linie auf
die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von
Cladribin Tabletten als Ergänzungstherapie für Patienten mit
schubförmiger MS abzielt, die während der bewährten Behandlung
mit Interferon-beta akute Krankheitsschübe erlebt haben. Diese
Studie wurde im Januar 2007 angekündigt.
– PREMIERE Register (PRospective observational long-term safEty
registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in
CladRibinE clinical trials): ein Register, in das über acht
Jahre Beobachtungen zur Sicherheit der Patienten aufgenommen
werden, die an klinischen Studien mit Cladribin Tabletten
teilgenommen haben. Das Register ist darauf ausgelegt, die
Bewertung der langfristigen Sicherheit von Cladribin Tabletten
bei MS zu unterstützen.

Multiple Sklerose

Multiple Sklerose (MS) ist eine chronisch-entzündliche Erkrankung
des zentralen Nervensystems und die häufigste, nicht-traumatische, zu
Beeinträchtigungen führende neurologische Erkrankung bei jungen
Erwachsenen. Schätzungen zufolge sind weltweit rund zwei Millionen
Menschen an MS erkrankt. Die Symptome können unterschiedlich sein,
wobei vor allem Sehstörungen, Taubheit oder Kribbeln in den
Gliedmaßen sowie körperliche Schwächung und Koordinationsstörungen
auftreten. Am weitesten verbreitet ist die schubförmig verlaufende
MS.

Merck Serono

Merck Serono ist die Sparte für innovative
verschreibungspflichtige Medikamente der Merck KGaA, Darmstadt, einem
weltweit tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit
Hauptsitz in Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und
vermarktet innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um
Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. In den
Vereinigten Staaten und Kanada handelt EMD Serono durch rechtlich
selbstständige Tochtergesellschaften. Merck Serono verfügt über
führende Marken, die Patienten bei Krebs, Multipler Sklerose,
Unfruchtbarkeit, endokrinen und metabolischen Erkrankungen sowie
Herz-Kreislauf-Erkrankungen zugute kommen. Nicht alle Produkte sind
in allen Märkten erhältlich. Mit jährlichen F&E-Investitionen in Höhe
von mehr als 1 Milliarde EUR engagieren wir uns für den Ausbau
unseres Geschäfts in Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad
wie neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und
Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich
potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der
Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können.

Merck

Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit
Gesamterlösen von 7,7 Mrd. EUR im Jahr 2009, einer Geschichte, die
1668 begann, und einer Zukunft, die rund 40.000 Mitarbeiter
(inklusive Merck Millipore) in 64 Ländern gestalten. Innovationen
unternehmerisch denkender und handelnder Mitarbeiter charakterisieren
den Erfolg. Merck bündelt die operativen Tätigkeiten unter dem Dach
der Merck KGaA, an der die Familie Merck mittelbar zu rund 70 Prozent
und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent beteiligt sind. Die einstige
US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist seit 1917 ein von der
Merck-Gruppe vollständig unabhängiges Unternehmen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.merckserono.com oder
www.merck.de

Pressekontakt:
Merck Serono S.A. – Genf
9 Chemin des Mines
1202 Genf
Schweiz
Media Relations
Tel: +41 22 414 36 00

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